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基因编辑技术是一种能够对生物体基因组进行精确修饰的强大工具。它允许科学家们在基因组水平上对DNA序列进行定点改造,从而实现对基因功能的研究、疾病的治疗以及生物性状的改良等多种目的。1.基因编辑技术的应用疾病治疗:治愈遗传疾病:许多遗传疾病是由基因突变引起的,基因编辑技术可以精准地修复这些突变,为患有
嵌合抗原受体(CAR)是CAR-T/NK细胞的核心所在。一般由胞外抗原结合区(通常为scFv)、跨膜区以及胞内信号传导区构成。CAR候选分子具备特异性识别肿瘤细胞表面抗原的能力,能让CAR-T/NK细胞及其他经CAR修饰的免疫细胞精确地瞄准肿瘤细胞,从而降低对正常细胞的损害。当CAR候选分子与肿瘤抗
嵌合抗原受体 T(CAR-T)细胞疗法在治疗血液系统恶性肿瘤方面取得了显著成功。自体 CD19 靶向的 CAR-T 细胞的过继转移已成为美国食品药品监督管理局批准的首个基于基因修饰细胞的疗法。第一代 CAR 分子由单克隆抗体衍生的单链可变片段(scFv)组成,该片段能够特异性识别抗原、跨膜结构域和
伴随生物医药行业的飞速进步,愈发增多的生物制品正逐步在维护人类健康和治疗疾病方面得以应用,诸如治疗性抗体药物、细胞治疗,基因治疗,还有病毒载体疫苗等。相较于传统的口服类药物,生物制品往往是以注射等形式直接进入到人体。故而,对其安全性提出了更为严苛的要求。其中,宿主核酸 (HCD) 残留这一具有潜在传
类风湿关节炎(RA)、银屑病关节炎(PsA)、强直性脊柱炎(AS)、幼年特发性关节炎(JIA)等是一组免疫介导的炎症性关节炎(IMIA),它们以关节炎和关节外的其他系统性损害为特征,如果诊治不及时可严重影响患者的生活质量和寿命。由于IMIA的发生发展涉及多种细胞因子、细胞表面分子、信号通路等免疫调节