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干细胞来源的细胞治疗产品 --- 工艺到GMP生产之旅
细胞治疗即使用细胞作为治疗手段，以平均30%的增长率和预计到 2025 年 140 亿美元的市场份额，成为最有前途和越来越有价值的科学领域之一。使用 T 细胞、 CAR-T 细胞和 NK 细胞（通常来源于 iPSC 细胞），并使用最新的基因编辑技术，细胞治疗代表了广泛疾病可能被治疗的方法，包括免疫肿瘤学、神经退行性疾病、糖尿病和心力衰竭等。这一领域的新兴公司着眼于未来的临床治疗产品。但是何时以及如何实施到 cGMP（现行优良制造标准）阶段经常出现问题。 2008 年 12 月，欧盟委员会以 “先进治疗药品条例” (ATMPs) 作为首要立法。当不用于研究而是用于人类使用时，ATMP 法规将基因治疗、体细胞治疗和组织工程产品（包括基于干细胞的产品）分类为药品。然而，进一步的科学和技术发展继续给监管机构带来挑战，因为 GMP 法规必须不断调整，甚至是重新制定，以满足该领域的进展和这些创新产品的临床风险评估。由于许多细胞疗法处于早期阶段，监管机构目前的重点是确保患者的安全。特别是考虑到一些极端的副作用和患者死亡的治疗方法，如 CAR-T 细胞治疗仍在其发展的早期阶段。 细胞治疗产品的工艺及制造流程成本是一直是比较大的瓶颈。如果整个制造过程可以简化，物流得到改善，供应链得到简化，产量就会提高，这将大大降低商品的成本和获得产品的复杂性为患者提供产品，帮助降低成本，满足监管机构的要求。
图1：Solentim系列产品符合cGMP生产流程
GMP不仅适用于生产，也同样适用于临床开发场景。此外，GMP的“思维模式”，即识别和管理风险，在实施GMP的研究过程中有很多帮助。从医院到实验室，这种思维模式涉及过程的一致性、结果的测量和控制以及适用于预期阶段的标准。 随着公司规模的扩大，对现有方法的扩展可以最大限度地减少变更的成本和时间。GMP旨在了解和管理风险，以确保治疗是安全的，符合质量标准。从临床到全面生产的过渡是细胞治疗开发到商业化生产过程中的关键一步，适当的监管是确保这一过程每个阶段的安全性和成功的关键。 随着细胞治疗产品生产的发展，越来越需要在这一领域建立监管框架和最佳实践。我们知道，使用CHO细胞的细胞系开发工作流程在单克隆抗体的生产中已经很好地建立起来。在这一领域，有一个广泛接受的监管期望是使用单细胞克隆。从已知来源单细胞到最终的产品，质量可以得到最好的管理。此外，通过提高细胞铺板效率和增加生长活率可以改善工作流程。 在安达望（Advanced Instruments），我们认识到细胞治疗客户当前和未来对技术的需求，这些技术可以扩展到临床GMP使用。该系统在研究中寻求有效的工作流程，还设计了安全、可靠的数据追踪系统，以支持迈向临床制造的步骤。 VIPS单细胞铺板仪器在全球治疗性抗体和基因治疗细胞系开发工作流程中占据着突出的地位。自面世以来，通过对干孔内单个细胞进行成像，将高效率、低压铺板与单克隆源性确证相结合，实现了高效和可靠的工作流程。如今，针对iPSC克隆工作流程又推出了VIPS PRO 及可溶性基质MatriClone相结合的解决方案，切实解决了以iPSC 来源的细胞治疗产品生产中的各个痛点。 下面是来自cGMP顾问Simon Hoffman的评论 “如果没有足够的GMP专业知识，相对于其组织规模和特定需求，公司要么实施过多或过少的GMP，要么导致不必要的成本或质量管理不足。开展临床研究的公司将需要与这些研究成比例的cGMP，但不与商业生产成比例。在细胞治疗的背景下，无论处于哪个阶段，高质量的供应商都应该能够在安装前主动与客户进行全面的风险分析，评估所有cGMP风险和商业风险。应采取措施确保仪器和试剂符合业务和cGMP要求，提供供应商保证，包括质量协议、审核托管/认证、风险管理本身、验证和资格。供应商还应提供有关生物学和仪器使用的标准操作程序的完整清单。我参与了VIPS单细胞铺板仪在客户干细胞实验室的应用，符合他们的GMP标准。此外，利用他们的技术，这一过程能够将该过程标准化，帮助建立和满足未来对克隆的监管期望，并使基因编辑项目的数量更容易实现，更可扩展。它将允许研究小组更容易地在更广泛的细胞疗法中进行临床基因编辑和克隆iPSCs。” 关于安达望（Advanced Instruments） 安达望（Advanced Instruments）致力于通过实施GAMP-5, FDA 21 CFR Part 11和Eudralex Volume 4要求，支持我们的客户符合公认的世界级全球cGMP标准。 安达望（Advanced Instruments）所有Solentim系列产品都可以完全安装，合格/验证，符合客户的全球监管要求，例如FDA, EMA, MHRA和其他相关指南，包括ISO和GAMP*。克隆报告记录了从单细胞一直到克隆的历史，也是未来IND提交的重要组成部分。 * 安达望（Advanced Instruments）提供用于生产的cgmp级MatriClone。配套耗材是无菌供应的，可以分配给在细胞重编程、基因编辑和异体生产领域亟需解决方案的独立项目。
长按或扫描上方二维码关注我们 Advanced Instruments成立于1955年，总部位于美国马萨诸塞州诺伍德，60 多年来一直致力于帮助生物制药，临床及食品饮料行业客户提升测试结果的质量，实现可信赖的实验结果，并不断提高企业的生产效率。 安达望（上海）科技有限公司是Advanced Instruments在中国依法成立的全资子公司。
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