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汇总｜已获批上市的38款基因治疗药物——小核酸药物 & 其它基因治疗药物
小核酸药物
（1）Vitravene
公司：由Ionis Pharma（原Isis Pharma）和诺华联合开发。
上市时间：1998年和1999年先后获FDA和欧盟EMA批准上市。
适应症：用于治疗HIV阳性患者的巨细胞病毒性视网膜炎。
备注：Vitravene是一款反义寡核苷酸药物，是全球最早获批上市的寡核苷酸药物。上市初期，市场对于抗巨细胞病毒药物的需求甚为迫切；随后由于高活性抗逆转录病毒疗法的发展，巨细胞病毒病例数量急剧下降，因市场需求低迷，该药物于2002年和2006年先后在欧盟国家和美国撤市。
（2）Macugen
公司：由辉瑞（Pfizer）和Eyetech共同研发。
上市时间：2004年在美国获批上市。
适应症：用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。
备注：Macugen是一款聚乙二醇化的修饰性寡核苷酸药物，该产品能够靶向结合血管内皮生长因子（VEGF165亚型），给药方式为玻璃体内注射。
（3）Defitelio
公司：由爵士制药（Jazz）研发。
上市时间：2013年获欧盟批准上市，2016年3获FDA批准上市。
适应症：用于治疗肝小静脉闭塞症伴随造血干细胞移植后肾或肺功能障碍。
备注：Defitelio是一款寡核苷酸药物，为一种具有纤溶酶特性的寡核苷酸混合物。由于商业原因于2009年撤市。
（4）Kynamro
公司：由Ionis Pharma和Kastle共同开发。
上市时间：2013年作为孤儿药在美国获批上市。
适应症：用于辅助治疗纯合子家族性高胆固醇血症。
备注：Kynamro是一款反义寡核苷酸药物，是一种以人类apo B-100 mRNA为靶点的反义寡核苷酸。Kynamro的给药方式为200mg皮下注射，每周1次。
（5）Spinraza
公司：由Ionis Pharmaceuticals公司研发。
上市时间：2016年12月获FDA批准上市。
适应症：用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。
备注：Spinraza （nusinersen）是一款反义寡核苷酸药物，Spinraza通过与SMN2外显子7的剪切位点结合，能够改变SMN2基因的RNA剪切，进而增加全功能性SMN蛋白的生产。2016年年8月，BIOGEN公司行使了选择权获得了Spinraza的全球权利。Spinraza在2011年才开始第一次在人体进行临床试验，短短5年时间，到2016年就获得FDA批准上市，体现了FDA对其疗效的充分认可。该药物于2019年4月在中国获批上市，Spinraza在国内的整个审批周期不到6个月，距离Spinraza在美国首次获批2年零2个月，这样一个重磅的国外罕见病新药在中国上市的速度已经算是很快了。这也得益于药品审评中心在2018年11月1日发布了《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》，列入首批40个重点加速审评的国外新药，Spinraza位列其中。
（6）Exondys 51
公司：由AVI BioPharma公司(后改名为Sarepta Therapeutics)开发。
上市时间：2016年9月获得FDA批准上市。
适应症：用于治疗DMD基因发生51外显子跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）。
备注：Exondys 51是一款反义寡核苷酸药物，该反义寡核苷酸可以与DMD基因的pre-mRNA 51号外显子位置结合，导致在形成成熟mRNA后，51号外显子部分被切除，从而部分修正mRNA读码框，帮助患者合成一些有一定功能形式的相对正常蛋白短一点的抗肌萎缩蛋白，从而改善患者症状。
（7）Tegsedi
公司：由Ionis Pharmaceuticals公司开发。
上市时间：2018年7月获欧盟批准上市。
适应症：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)。
备注：Tegsedi是一款靶向转甲状腺素蛋白mRNA的反义寡核苷酸药物，为全球首个获批治疗hATTR的药物，给药方式为皮下注射。该药物通过靶向转甲状腺素蛋白（ATTR）的mRNA，降低ATTR蛋白的产生，在治疗ATTR方面具有良好的效益风险比，患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善，并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。
（8）Onpattro
公司：由Alnylam公司和Sanofi公司共同开发。
上市时间：2018年在美国获批上市。
适应症：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)。
备注：Onpattro是一款靶向转甲状腺素蛋白mRNA的siRNA药物，该药物通过靶向转甲状腺素蛋白（ATTR）的mRNA，降低肝脏中ATTR蛋白的产生，减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，进而改善和缓解疾病症状。
（9）Givlaari
公司：由Alnylam公司研发。
上市时间：2019年11月获FDA批准上市。
适应症：用于治疗成人急性肝卟啉症（acute hepatic porpyria，AHP）。
备注：Givlaari是一款siRNA药物，是继Onpattro之后，第二款获批上市的siRNA药物。给药方式为皮下注射，该药物靶向降解ALAS1蛋白的mRNA，每月接受Givlaari治疗能够显著持久地降低肝脏中ALAS1的水平，从而将具有神经毒性的ALA和PBG的水平降低到正常范围，从而缓解患者的疾病症状。数据显示，与安慰剂组相比，接受Givlaari治疗的患者疾病发作次数降低74%。
（10）Vyondys53
公司：由Sarepta Therapeutics公司开发。
上市时间：2019年12月获FDA批准上市。
适应症：用于抗肌萎缩蛋白基因外显子53剪切突变的DMD患者的治疗。
备注：Vyondys 53是一款反义寡核苷酸药物，该寡核苷酸药物靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，在抗肌萎缩蛋白mRNA前体间接过程中，将其中的外显子53部分剪切掉，即不出现在成熟的mRNA上，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白，从而改善患者运动能力。
（11）Waylivra
公司：由Ionis Pharmaceuticals公司及其子公司Akcea Therapeutics研发。
上市时间：2019年5月获欧洲药物管理局（EMA）批准上市。
适应症：作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法。
备注：Waylivra是的一款反义寡核苷酸药物，此药是全球首个获批上市用于治疗FCS的药物。
（12）Leqvio
公司：由诺华（Novartis）公司开发。
上市时间：2020年12月获欧盟批准上市。
适应症：用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常。
备注：Leqvio是的一款靶向PCSK9 mRNA的siRNA药物，是全球首款降胆固醇（LDL-C）的siRNA疗法，给药方式为皮下注射。该药物通过RNA干扰作用，降低PCSK9蛋白水平，进而降低LDL-C水平。临床数据显示，对于使用最大耐受剂量的他汀类药物治疗后仍无法使LDL-C水平下降至达标水平的患者，Leqvio可使LDL-C下降约50%。
（13）Oxlumo
公司：由Alnylam制药公司开发。
上市时间：2020年11月获欧盟批准上市。
适应症：用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。
备注：Oxlumo是一款靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）mRNA的siRNA药物，给药方式为皮下注射。该药物采用了Alnylam公司最新的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术开发，该技术可使皮下给药的siRNA具有更强的持久性和药效。该药物通过靶向降解或抑制羟基酸氧化酶1（HAO1）mRNA，降低肝脏中乙醇酸氧化酶的水平，进而消耗生成草酸所需的基质，减少草酸生成来控制患者疾病进展，改善疾病症状。
（14）Viltepso
公司：由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）子公司NS Pharma开发。
上市时间：2020年8月获FDA批准上市。
适应症：用于治疗DMD基因发生53外显子跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）。
备注：Viltepso是一款磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸药物，该寡核苷酸药物可以与DMD基因的pre-mRNA 53号外显子位置结合，导致在形成成熟mRNA后，53号外显子部分被切除，从而部分修正mRNA读码框，帮助患者合成一些有一定功能形式的相对正常蛋白短一点的抗肌萎缩蛋白，从而改善患者症状。
其它基因治疗药物
（1）Rexin-G
公司：由Epeius生物技术公司研发。
上市时间：2005年获菲律宾食品与药品管理局（BFAD）批准上市。
适应症：用于治疗对化疗产生抵抗的晚期癌症。
备注：Rexin-G是一种载基因的纳米颗粒注射剂，通过逆转录病毒载体向靶细胞引入细胞周期蛋白G1突变基因，特异地杀死实体瘤，给药方式为静脉输注。作为主动寻找并摧毁转移性癌细胞的肿瘤靶向药物，对包括靶向生物制剂药在内的其它癌症药品无效的患者具有一定的疗效。
（2）Neovasculgen
公司：由Human stem cells institute公司研发。
上市时间：2011年12月7日在俄罗斯获批上市，此后于2013年在乌克兰上市。
适应症：用于治疗周边血管动脉疾病，包括重度肢体缺血。
备注：Neovasculgen是一种基于DNA质粒的基因疗法，将血管内皮生长因子（VEGF）165基因构建于质粒骨架上，输注给患者。
（3）Collategene
公司：由大阪大学和风投公司共同研发。
上市时间：2019年8月获日本厚生劳动省批准上市。
适应症：治疗重症下肢缺血。
备注：Collategene是一款的基于质粒的基因疗法，此基因治疗药物AnGes公司生产的首个日本本土基因治疗药物。此药的主要成分是含人体肝细胞生长因子（HGF）基因序列的裸露质粒，若注射该药物到下肢肌肉，表达的HGF会促进闭塞的血管周围形成新的血管。临床试验证实了其改善溃疡的效果。
文章来源：细胞与基因治疗领域
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