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Nature:体内特异性重编程T细胞
学习Nature新发的一篇文章,研究者开发了一种双载体系统,分别使用有包膜的递送载体和腺相关病毒来递送 CRISPR-Cas9 核糖核蛋白和DNA,实现T细胞特异性递送和基因靶向效率。通过将嵌合抗原受体(CAR)转基因整合到T细胞特异性位点,在人源化小鼠模型体内生成了治疗水平的 CAR-T 细胞。这些发现为更高效、更精准且更广泛可及的 T 细胞疗法提供了一条途径。





这项研究成功实现了在体内特定位置对大分子DNA负载物的细胞特异性插入,更重要的是克服了 CAR T 细胞生成在患者中的治疗应用所面临的重大障碍,这为无需进行白细胞分离和细胞制造的细胞疗法带来了新的可能性。这一进展将对细胞疗法的设计和实施产生重大影响,并能为患者提供更便捷的前沿 CAR T 细胞治疗服务。
